Die neuesten Fortschritte in der Autismus-Medizin

Die Leute vergleichen autistische Kinder mit Sternen am Himmel, die in ihrer eigenen Welt hell leuchten und sich nicht darum scheren, wie sich die Außenwelt verändert. Die Ursache von Autismus ist noch unklar und es wurden noch keine Medikamente zur Behandlung von Autismus entwickelt, aber Studien haben gezeigt, dass Autismus erblich bedingt ist. Viele Wissenschaftler untersuchen die Faktoren, die Autismus verursachen, und die Medikamente, mit denen er behandelt werden kann. Im Jahr 2016 gab es einen großen Durchbruch in der neuesten Arzneimittelentwicklung für Autismus, als Medikamente entdeckt wurden, die gegen das restriktive und repetitive Verhalten von Kindern mit Autismus wirksam sind.

Jedes 160. Kind auf der Welt leidet an Autismus. Früher ging man davon aus, dass die Ursache soziale und psychologische Faktoren sein könnten, doch aktuelle Forschungsergebnisse belegen, dass Autismus genetische Ursachen, Gehirnerkrankungen oder Traumata sowie andere physiologische Gründe hat. In den letzten Jahren hat die medizinische Gemeinschaft versucht, bei Autismus mit herkömmlichen oder neuen Antipsychotika einzugreifen.

Im Jahr 2006 hat die US-amerikanische FDA Risperidon zur Behandlung autistischer Kinder im Alter von 5 bis 16 Jahren zugelassen. Darüber hinaus gibt es auch Methylphenidat, Carbamazepin usw., aber die Wirksamkeit muss noch weiter untersucht werden, insbesondere die Nebenwirkungen sind sehr groß.

Eine Studie aus dem Jahr 2016 ergab, dass niedrig dosiertes Buspiron bei restriktiven und repetitiven Verhaltensweisen bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störungen wirksam war. Doch bislang gibt es kein spezifisches Medikament zur Behandlung der Kernsymptome von Autismus.

Im Jahr 2007 stellten Wissenschaftler fest, dass sich der Zustand von 83 % der an Autismus erkrankten Kinder bei hohem Fieber vorübergehend besserte. Allerdings ist der Zeitpunkt des Auftretens von Fieber entscheidend: Fieber bei der Mutter kann das Autismusrisiko bei ihrem ungeborenen Baby erhöhen. Robert Naviaux von der medizinischen Fakultät der University of California in San Diego ist Experte für Stoffwechselprozesse, die Zellen zur Aufrechterhaltung ihres Lebens nutzen. Ihn faszinierte die Vorstellung, dass die Symptome des Autismus durch eine Stoffwechselstörung verursacht werden könnten, die auf Zellebene zu einem Zusammenbruch der Kommunikation zwischen Gehirn, Darm und Immunsystem führt.

Diese abnorme zelluläre Reaktion auf Gefahr kann durch purinerge Signale aufrechterhalten werden, einen Stoffwechselprozess, der die Verwendung von ATP und Adenosinmolekülen erfordert. Um diese Hypothese zu testen, griffen Naviaux und sein Team auf ein bekanntes „Anti-Purinerge-Medikament“ zurück – Suramin, ein Arzneimittelmolekül, das purinerge Signale unterdrücken kann. Suramin ist ein jahrhundertealtes „Altmedikament“, das seit 1916 zur Behandlung von durch Trypanosomeninfektionen hervorgerufenen Protozoen-Infektionen – der Afrikanischen Trypanosomiasis, auch Schlafkrankheit genannt – eingesetzt wird.

Durch präklinische Studien an Mäusen fanden Naviaux et al. heraus, dass eine einzige Dosis Suramin die Symptome autistischer Mäuse deutlich verbessern konnte. Diese Studie, die 2014 in Translational Psychiatry veröffentlicht wurde, war die erste, die darauf hinwies, dass es sich um ein vielversprechendes Medikament zur Behandlung von Autismus handelte.

Dies ebnet auch den Weg für Versuche am Menschen, und diese Studie ist zudem die erste Studie am Menschen über Suramin in der Behandlung von Autismus. In einer doppelblinden und placebokontrollierten Studie teilten die Forscher zehn Jungen mit der Diagnose Autismus (5-14 Jahre alt) nach Alter, IQ und Schweregrad des Autismus in eine Suramin-Gruppe (n=5, 20 mg/kg Suramin) und eine Kontrollgruppe (n=5, Kochsalzlösung) ein.

Menschen mit Autismus-Spektrum-Störungen weisen außerdem eine Reihe grundlegender Merkmale auf: Schwierigkeiten bei der sozialen Interaktion und Kommunikation, begrenzte Interessen und stereotypes, sich wiederholendes Verhalten. Die Forscher verwendeten standardisierte Bewertungsinstrumente, um diese Kernmerkmale vor, während und nach der Behandlung zu bewerten. Darüber hinaus berichteten Eltern von Jungen mit Autismus (die nicht wussten, ob ihre Kinder Suramin oder ein Placebo einnahmen) von Verbesserungen im Verhalten, der Sprache, den Entwicklungszielen und den sozialen Interaktionen ihrer Kinder.

Durch Überwachung der Arzneimittelkonzentration im Blut wurde festgestellt, dass der Suraminspiegel im Blut am zweiten Tag 12 ± 1,5 μmol/l und nach 6 Wochen 1,5 ± 0,5 μmol/l betrug. Die Halbwertszeit beträgt 14,7±0,7 Tage. Es wurde ein von selbst abklingender, asymptomatischer Ausschlag beobachtet, jedoch keine schwerwiegenden Nebenwirkungen.

Bei den fünf Jungen, die Suramin erhielten, zeigten sich innerhalb von nur sieben Tagen stabile Verbesserungen der Autismussymptome, während in der Placebogruppe keine Veränderungen auftraten. Zwei der Jungen hätten überraschende Veränderungen gezeigt, sagte Naviaux: „Nach der Verabreichung der Suramin-Infusion sprachen zwei Kinder im Alter von 6 und 14 Jahren ihre ersten Worte in ihrem Leben. Bei den Kindern, die das Placebo erhielten, zeigten sich keine Veränderungen.“ Doch leider waren diese Verbesserungen nur vorübergehend. Nach sechs Wochen, als das Medikament allmählich verstoffwechselt und aus dem Körper ausgeschieden wurde, traten die autistischen Symptome wieder auf.

Neben der raschen Besserung der Symptome – und das ist für die Forscher am wichtigsten – untermauert dieses positive Ergebnis die Hypothese, dass Stoffwechselstörungen mit Autismus in Zusammenhang stehen und dass diese Störungen behandelbar sind.

Dabei muss allerdings berücksichtigt werden, dass an der Studie nur eine sehr kleine Anzahl von Personen teilnahm und dass Suramin derzeit kein kommerziell erhältliches Medikament ist. In den USA ist es noch nicht einmal für therapeutische Zwecke zugelassen. Versuchen Sie deshalb auf keinen Fall, es alleine zu verwenden. Wie viele intravenöse Arzneimittel kann Suramin Schaden anrichten, wenn es von ungeschultem Personal unsachgemäß verabreicht wird, die falsche Dosis oder der falsche Verabreichungszeitpunkt gewählt wird und die Arzneimittelkonzentration und Toxizität nicht überwacht werden.

Es werden noch mehrere Jahre sorgfältiger klinischer Studien mit Suramin nötig sein, um zu verstehen, wie niedrige Dosen von Suramin sicher bei Autismus eingesetzt werden können und um Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln und seltene Nebenwirkungen zu identifizieren, die derzeit nicht vorhersehbar sind. Die Stichprobengröße dieser aktuellen Studie war gering. Es bedarf größerer Studien, um diese vorläufigen Ergebnisse zu bestätigen und die potenziellen Risiken und Nebenwirkungen von Suramin zu untersuchen sowie um festzustellen, ob Suramin für eine langfristige Anwendung geeignet ist.

„Wir planen, in den nächsten fünf Jahren fünf weitere Studien durchzuführen, um alle Daten zu sammeln, die für die FDA-Zulassung von Suramin für Autismus erforderlich sind“, sagte Naviaux. Er merkte auch an, dass diese vorläufigen Ergebnisse das Interesse an der Entwicklung von Anti-Purinergika wecken könnten, auch wenn Suramin selbst nicht die richtige Behandlung für Autismus sei.

Wir warten auch gespannt auf die Ergebnisse groß angelegter Studien und spezifischer Medikamente zur Behandlung von Autismus. Derzeit gibt es neben einer umfassenden sonderpädagogischen Ausbildung verschiedene weitere mögliche Behandlungsmethoden für Autismus: Verhaltenskorrektur, medikamentöse Therapie, sensorische Integrationstherapie, auditive Integrationstherapie und Akupunkturtherapie.